La ANMAT aprobó un innovador tratamiento para la hemofilia con inhibidores: cómo funciona y qué cambia

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina un nuevo tratamiento para la hemofilia A y B en pacientes que desarrollan inhibidores, una de las complicaciones más complejas de esta enfermedad. El fármaco, concizumab, introduce un cambio de paradigma: en lugar de reemplazar los factores de coagulación, actúa sobre la regulación del sistema hemostático.

La hemofilia es un trastorno hereditario que altera la coagulación y puede provocar sangrados prolongados o espontáneos. En los casos severos, estos episodios afectan articulaciones, músculos y órganos, con fuerte impacto en la calidad de vida. El tratamiento tradicional consiste en la administración intravenosa de los factores VIII o IX, pero hasta el 30% de los pacientes con hemofilia A y entre el 5% y el 10% con hemofilia B desarrollan inhibidores que reducen su eficacia.

Concizumab ofrece una alternativa para estos casos. Su mecanismo consiste en bloquear la proteína TFPI, lo que favorece la generación de trombina y la formación de coágulos, incluso en presencia de inhibidores. Además, se administra de forma subcutánea diaria mediante una lapicera, lo que simplifica el tratamiento.

La aprobación se basó en el estudio clínico de fase 3 explorer7, que mostró una reducción del 86% en los sangrados tratados. La tasa anual de episodios bajó de 11,8 a 1,7, con muchos pacientes sin hemorragias.

Especialistas destacan que esta terapia amplía las opciones disponibles y abre una nueva etapa en el manejo de la hemofilia con inhibidores, históricamente difícil de tratar.