ANMAT aprobó una nueva terapia para la hemofilia que busca reducir los episodios de sangrado

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó una nueva alternativa terapéutica para personas con hemofilia A o B. Se trata de marstacimab, un anticuerpo monoclonal que ya está disponible en la Argentina y que busca prevenir los episodios de sangrado en pacientes de 12 años o más con formas graves de la enfermedad y sin inhibidores.

A diferencia de los tratamientos tradicionales, que reemplazan los factores de coagulación VIII o IX que el organismo no produce en cantidad suficiente, esta medicación actúa sobre otra proteína del proceso de coagulación, denominada TFPI. Su bloqueo favorece la generación de trombina, necesaria para la formación de coágulos.

Una de sus principales características es la forma de administración: se aplica una vez por semana mediante una lapicera prellenada por vía subcutánea. Esto evita las infusiones intravenosas y permite que, con la capacitación correspondiente, el propio paciente o un cuidador puedan realizar la aplicación.

La evidencia clínica proviene del estudio internacional BASIS, publicado en la revista científica Blood. Entre quienes recibían tratamiento únicamente ante la aparición de sangrados, la tasa anualizada de episodios que necesitaron intervención médica pasó de 39,86 a 3,20, una reducción cercana al 92%. En pacientes que ya recibían profilaxis regular con factores de coagulación, la disminución fue del 35,5%.

Especialistas destacan que estas alternativas permiten avanzar hacia tratamientos más personalizados y reducir el impacto de las hemorragias recurrentes, que pueden provocar daño articular, dolor crónico y dificultades de movilidad.

Sin embargo, la nueva terapia también requiere seguimiento médico. Entre los efectos adversos registrados figuran reacciones en el lugar de aplicación, dolor de cabeza, fiebre, picazón y erupciones cutáneas. La elección del tratamiento debe realizarse junto con un equipo especializado, teniendo en cuenta los antecedentes y las necesidades de cada paciente.